mRNA如何插一脚了:助力基因治疗和免疫治疗?
作者:华体会体育 发布时间:2022-07-01 00:35
本文摘要:自上个世纪八九十年代以来,mRNA药物的研发早已走到了近30年的历程。这个过程如此艰难而漫长,很多在几年前就专门从事mRNA药物研发的人,在心里早已默默地退出它了。因为在这不长不短的几十年间,研究来研究去,必须解决问题的还是那几个杨家问题,即:如何让它安全性地进来,转入之后如何确保它安全性、平稳、有效地工作,这些都是瓶颈问题。

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自上个世纪八九十年代以来,mRNA药物的研发早已走到了近30年的历程。这个过程如此艰难而漫长,很多在几年前就专门从事mRNA药物研发的人,在心里早已默默地退出它了。因为在这不长不短的几十年间,研究来研究去,必须解决问题的还是那几个杨家问题,即:如何让它安全性地进来,转入之后如何确保它安全性、平稳、有效地工作,这些都是瓶颈问题。

  去年以来,和mRNA药物研发涉及的CureVac、Arcturus、BioNTech和Moderna等公司在技术上大大突破,让资本对这个领域充满信心。仅有去年一年,它们总计取得的融投资以及合作订单金额多达40亿美元。相比之下,去年生物技术领域上市公司,在研发上的投放力度也只有400亿美元左右。于是乎我们指出2015年应当是mRNA药物愈演愈烈的一年。

  然而,各种融资和合作只是开端,好戏还在后头,尤其是在技术上。创意企业们,争相把mRNA药物和疫苗、纳米技术、免疫治疗、基因治疗联系在一起。

  mRNA疫苗+纳米技术,动物实验效果100%  本月初,从MIT爆出消息,由JasdaveChahal和OmarKhan两位博士后研发的可自定义疫苗,在动物实验中可以100%防治埃博拉病毒、甲型H1N1流感和刚地弓形虫病毒感染。整个疫苗制作流程仅有须要一周时间。研究人员指出,这一研究成果对于制止突发性疫情愈演愈烈,有十分最重要的起到。  与之前利用病毒载体运送mRNA疫苗有所不同,MIT的研究团队这回是利用一种纳米颗粒作为mRNA疫苗的载体。

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这个载体是MITDanielAnderson教授实验室的研究成果。它可以定向将药物输送到目标细胞中,顺利完成给药任务。    纳米树根  实质上,Anderson教授团队研发的这个载体并不是我们印象中的密封的球状结构,它是树枝状的,mRNA就悬挂在纳米树根的树枝上。

这里的悬挂是通过电场已完成的。因为在大自然条件下,mRNA分子是带上负电的,于是Khan让纳米树根拿着正电。当mRNA挂到纳米树上之后,Khan就将纳米树根按照一定的形状拉链一起,将mRNA包覆一起。

通过多次拉链,可以使装载mRNA的纳米颗粒直径掌控在150纳米之下。由于此时纳米颗粒的大小与大多数病毒差不多,因此这些纳米颗粒可以跟病毒一样只能转入细胞内部。这就精妙而安全性地已完成了给药过程。

    制作好的纳米颗粒装载mRNA(绿色)转入细胞(蓝色)  MIT最牛教授之一RobertLanger回应,这种新的mRNA疫苗给药方式让我们十分激动。  目前,这种通过纳米技术给药的mRNA疫苗,在小鼠实验中展现出十分出色,可以100%维护小鼠防止多种病原物的病毒感染。Khan和Chahal回应,他们想自己重新组建一个公司,将这一发明者商业化。


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